第1章:

患者志向アウトカムとADPKD

板橋中央総合病院腎臓内科主任部長 塚本雄介

朝の回診で回っていくと、横紋筋融解症からAKIを来した80代の男性患者が不満そうに答えている。レジデントはCPKが正常化しクレアチニンも以前の値に復しており、もうゴールでいつでも退院できるとプレゼンしている。

しかし男性は、全く良くなっていない、と主張する。と言うのは、彼としての入院している理由は腰痛だからである。実は圧迫骨折を起こし、その結果動けなくなって横紋筋融解症になっていたのである。すなわち、この患者にとってのアウトカムとは腰痛が改善して動けるようになることであった。

このように医師が改善を目標とするアウトカムと患者のそれとは往々にして乖離することがある。それはRCTにとっても同じである。RCTで採用されてきたアウトカムの最たるものは死亡率であるが、患者にとって「生きるか?死ぬか?」と言うアウトカム指標はどうなのだろうか?最近になってやっと患者中心アウトカム(Patient-centered outcome)の改善を目標とする臨床研究の必要性が叫ばれるようになった[1]

国際腎臓病ガイドライン組織であるKDIGOでは設立した2004年当初から、患者の参加を目指していた。特にそのことが強調され、患者自身によるワークグループが機能したのが、2014年にスコットランドのエジンバラで開かれたADPKDに関するコントロバーシーカンファレンスである[2]。ここでは、初めての診断時の問題、家族計画の是非、小児のスクリーニング、患者教育と生活様式の改善、運動とスポーツ、精神的ケアー、経済的負担、どのようなサポートを提供すべきか、ADPKDに専門的なケアーを提供できるセンターの必要性などが討議され提案された。

一方、患者中心アウトカムの指標の選定やその方法論は未だ確立されていない。以前より使用されている指標はQOLやADLに関するものであるが、それらの方法にしても統一されていないし、男女、年齢によって大きく異なるはずである。20代の患者と50代の患者では、自ずから改善されたと考える指標は異なるはずである。またこれら多くは患者の主観に頼らざるを得ない。となると、プラセボ効果をどのように評価すべきだろう。私はプラセボ効果も大事な治療効果と考えている。患者に不安を抱かせない医師の態度は重要なアウトカムを左右する因子である。当院の透析室では透析中にフィジカルなリハビリを行なっている。InBodyで筋肉量を測定しても有意に増加していないにも関わらず、患者は全員が一様に歩行で楽になったことを喜んでいる。これは重要な患者中心アウトカムの改善である。

文献

  1. Sacristan JA. Patient-centered medicine and patient-oriented research: improving health outcomes for individual patients. BMC Med Inform Decis Mak. 2013;13:6.
  2. Chapman AB, Devuyst O, Eckardt KU, Gansevoort RT, Harris T, Horie S, et al. Autosomal-dominant polycystic kidney disease (ADPKD): executive summary from a Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Controversies Conference. Kidney Int. 2015;88(1):17-27.